Hemlibra tlv
En studie på patienter har visat att gemlibra är effektivt för att förhindra blödning hos patienter med hemofili A av någon svårighetsgrad som har faktor VIII-hämmare: patienter som fick gemlibra för profylax hade färre blödningar, som måste behandlas motsvarande 3 år, behandlingen motsvarar 23 per år. Totalt mottogs 52 svar från 6 provinser. De viktigaste frågorna som tas upp av patienter är genombrottsblödning, problem med venös åtkomst och svårigheter att följa behandlingen på grund av en komplex behandling.
Hos patienter med mild eller måttlig hemofili A. Fokus för denna översyn är på patienter med hemofili. Sextio procent av patienterna som fick 3. Patienter som bidrog till CADTH rapporterade att de upplevde genombrottsblödning, ledskada, smärta, nedsatt rörlighet och iatrogena komplikationer på grund av frekventa infusioner i intravenös information trots profylaktisk behandling.
Skillnaden i den justerade genomsnittliga fysiska hälsounderkortexen av Haem-a-QOL vid vecka 25 mellan patienter som fick 1. Trots det faktum att förebyggande FVIII är behandlingsstandarden för svår hemofili A, behandlas en stor andel vuxna patienter jämfört med pediatriska patienter med episodisk FVIII; detta kan bero på patientens preferens. Hur fungerar Hemlibra?
Det är en sällsynt, medfödd blödningsstörning orsakad av mutationer i genen som producerar FVIII; det leder till överdriven blödning på grund av oförmågan att bilda blodproppar. En studie på patienter visade att gemlibra också är effektivt för att förhindra blödning hos patienter med svår hemofili A utan faktor VIII-hämmare.: Patienter som fick gemlibra för profylax hade cirka 1 blödning per år som behövde behandlas, jämfört med 38 blödningar per år hos patienter som hade patienter som hade patienter.
Effektresultaten som presenterades av NMA-sponsorn visade att båda förebyggande regimerna av emicizumab 1. Kliniker påpekar att en enklare leveransmetod skulle vara särskilt användbar för barn och barn för vilka venös tillgång är svårast. Ingen av patienterna i den icke-profylaktiska gruppen upplevde 0 blödningar. kliniska experter som konsulterats med denna översyn har visat att diagnostiska faktoranalyser är lätt tillgängliga i Kanada, och en feldiagnos av hemofili A är osannolikt.
Minskningen av blödningen var kliniskt signifikant, enligt de kliniska experterna som konsulterades för denna granskning. Dessutom nämnde många respondenter svårigheter att följa förebyggande system. Sammantaget var säkerhetsprofilerna sannolikt jämförbara mellan de två behandlingsregimerna med emicizumab. Svårighetsgraden av hemofili i kategori A klassificeras som mild, måttlig eller svår och baseras på faktornivåer.
Patienter utan familjehistoria diagnostiseras vanligtvis efter presentation av stora blåmärken eller blödningar; detta inträffar ofta före den första födelsedagen. Dessutom anser samhället att den nya behandlingen i hög grad kommer att gynna barn och barn för vilka venös tillgång är svårast, hemlibra tlv som lider av frekventa genombrottsblödningar och ledsjukdomar, trots förebyggande av FVIII, och patienter som har svårt att följa den nuvarande regimen behandling, som kräver frekventa IV-infusioner.
I Haven 4 var analysen av alla resultat beskrivande och ingen formell hypotesprovning utfördes. Utvärderingsperioden för Haven 3 och Haven 4 veckor fastställdes vara tillräcklig varaktighet för att identifiera skada, enligt uppgifter från de kliniska experter som konsulterats i denna översyn. Kritisk utvärdering viktiga begränsningar av datasammansättningen är relaterade till utformningen av den öppna etikettstudien, bristen på randomiserade, direkta jämförande data mellan emicizumab och profylax FVIII och generalisering för den kanadensiska kliniska populationen.
CHS är en nationell frivillig hälsoorganisation med mandat att förbättra hälsan och livskvaliteten för alla människor i Kanada med ärftliga blödningsstörningar och så småningom hitta botemedel. Men på grund av olika metodologiska begränsningar, resultaten av sponsorn Presenteras av NMA sponsor med försiktighet. Inledning hemofili av sjukdomen är en blödningsstörning orsakad av en förändring av koagulationsfaktorer som är involverade i blodproppsprocessen.
Terapistandarder det finns för närvarande inget botemedel mot hemofili A. Desmopressin kan användas för att behandla patienter med mild eller måttlig hemofili A. Det rekommenderas dock inte som ett långtidsbehandlingsalternativ. Patienter som fick FVIII-profylax före studiens början, härledd från en oavsiktlig [NIS]-studie, registrerades i en separat, icke-randomiserad separat arm, där de fick behandling med emicizumabprofylax i 3.
Emicizumab medicinal emicizumab är en konstruerad, humaniserad, monoklonal modifierad immunoglobulin G4 bispecifik antikropp. Tabell 2. Inga större säkerhetssignaler identifierades i studierna och inga patienter dog. Resultaten av studien visar en betydande belastning på sjukdomen och effekterna av att leva med svår hemofili A i alla åldersgrupper, trots utbredd tillgång till modern förebyggande behandling och användningen av modern förebyggande behandling.
Kritiska utvärderingsbegränsningar relaterade till NMA som presenterades av sponsorn inkluderade ett litet antal studier med en liten provstorlek som ingår i NMA; en hög grad av klinisk och statistisk heterogenitet i de inkluderade studierna när det gäller sjukdomens svårighetsgrad; Användning av olika FVIII-jämförelseprodukter i olika studier; motstridiga eller oklara definitioner av blödningsresultat; tidpunkter för utvärdering av variabla resultat i olika studier; och skillnader i studiedesign.
Haven 3 var en veckolång, öppen, multicenter, randomiserad kontrollerad studie RCT som syftade till att utvärdera effektiviteten av förebyggande emicizumab jämfört med bristen på förebyggande hos patienter med svår hemofili A I. Patienter som fick episodisk behandling med FVIII före studiens början randomiserades i förhållande till följande behandlingsregimer: förebyggande av emicizumab vid 3 år.
Jag är mycket besviken. Ingången av kliniker. En fullständig förteckning över biverkningar och begränsningar av Hemlibra finns i bipacksedeln. Patienter som fick profylaktisk behandling behandlas vanligtvis 3 gånger i veckan. Patienter kan byta till en annan behandling baserat på att uppnå graden av blödningskontroll, patientpreferens, biverkningar av AES E.
En kliniker med erfarenhet av behandling av hemofili behövs för att övervaka behandlingen av patienter som kan få emicumab. I Haven 3 visade sekundära resultat relaterade till ABR-förhållandet för alla blödningar, behandlade ledblödningar och behandlade spontana blödningar en statistiskt signifikant minskning av blödningen för båda. Känslighetsanalysresultaten för alla blödningsresultat I Haven 3 överensstämde med huvudresultaten.
CHS bad om information om patienternas erfarenheter och framtidsutsikter på flera sätt. Det är omöjligt att dra en slutsats om effektiviteten av emicizumab, eftersom ingen statistisk testning utfördes mot kontrollgruppen. Inte en enda patient dog i studierna. En studie på 51 patienter visade att Hemlibra var effektivt för att förhindra blödning hos patienter med måttlig hemofili A utan VIII-hämmare som behövde förebyggande behandling på grund av sin allvarliga blödningsfenotyp.
När dessa patienter byttes till Hemlibra minskade antalet behandlade blödningar per patient från motsvarande cirka 16 blödningar per år till motsvarande cirka 3 blödningar per år. Detta är oförenligt med Kanadensisk klinisk praxis, eftersom det är osannolikt att kanadensiska patienter med 5 eller fler blödningar inom 24 veckor behandlas med episodisk FVIII.
De allvarligaste biverkningarna som kan påverka upp till 1 hos människor är trombotiska mikroangiopatiska blodproppar i små blodkärl och trombos av blodproppar i kärl, inklusive cavernösa sinusvener under huden, vanligtvis i armar eller ben med hudskador. Underhållsdosen bör väljas utifrån preferensen för doseringsregimen för läkaren och patienten eller den person som tar hand om patienterna och bör ta hänsyn till patientens ålder och vikt: 8 Användning hos ungdomar och vuxna som överstiger eller är lika med 40 kg: Den rekommenderade underhållsdosen är för ungdomar från 12 till 17 år och vuxna över eller lika med 18 år som väger eller är lika med 40 kg, med eller utan hämmare.
Emicizumab har genomgått en accelererad prioritetsgranskning av Health Canada för att lägga till patienter utan hämmare i riktlinjerna. För denna översyn, endast data 3. 1. Hemlibra är konstruerad för långvarig användning. I vissa fall finns det en känd orsak, såsom trauma; alternativt kan orsaken vara okänd och kallas spontan blödning.
Patientmål varierar mellan patienter. ABR-förhållandet är mellan 1. ABR-förhållandet är mellan 3. Liksom många andra var de också oroliga för att överföra den genetiska störningen till sina barn och barnbarn. I båda studierna var de vanligaste AE-reaktionerna på injektionsstället. ABR beräknades som antalet blödningar dividerat med det totala antalet dagar under en veckas period multiplicerat med sekundära resultat riktade ledblödningar och hälsorelaterad livskvalitet HRQOL I.
Haven 4 var en veckolång, öppen, multicenter, icke-randomiserad, enhandsstudie som syftade till att undersöka effekten, säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken av emicizumabprofylax hos patienter med svår medfödd hemofili A utan hämmare eller patienter med patienter med patienter. FVIII, 1. Patienter som fick Hemlibra hade också bättre livskvalitet än de som inte fick Hemlibra.
Dessutom utfördes inte NMA för säkerhetsresultat, och det fanns inga bevis i NMA för barn under 7 år. I Kanada behandlas vanligtvis ett tvärvetenskapligt team på ett hemofili-behandlingscenter, som inkluderar en läkare med specifika färdigheter vid behandling av blödningsstörningar, en sjuksköterska, en fysioterapeut och en socialarbetare. Diagnos kan också ske genom laboratorieavvikelser e.
Patienter i denna arm fortsatte sin regelbundna FVIII-profylaxbehandling fram till den andra dosen av emicizumab-belastning. Således är data från Hohoemi-studien om effekten och säkerheten av emicizumab hos pediatriska patienter begränsade av oro över inneboende giltighet och generalisering för den kanadensiska befolkningen. I Haven 3, det primära resultatet var associerat med en årlig blödningshastighet ABR-förhållande för behandlade blödningar, där behandlade blödningar definierades som blödning om koagulationsfaktorer administrerades för att få tecken på behandling eller symtom på blödning e.
För behandlade blödningar är ABR-förhållandet 0. Medfödd FVIII-brist utan FVIII-hämmare med konventionell profylax för att förhindra blödning eller minska frekvensen av blödningsepisoder. Liknande effektresultat rapporterades för Abr-kvoten för alla blödningar. Datamängden begränsades av utformningen av den öppna studien, bristen på randomiserade, direkta jämförande data mellan emicizumab 1.
Ingen SAE förekom hos fler än 1 patient per arm. Venös Åtkomst genom en port eller kateter kan vara extremt smärtsam och traumatisk. Detta lägger en betydande ekonomisk börda på vissa familjer, vilket ökar deras befintliga utarmning. Ett signifikant svar på behandlingen är förknippat med att patienten uppnår sina livsmål e. Vilka fördelar med Hemlibra har visats i forskning?
I sondstudien rapporterade respondenterna att de hade ett minskat rörelseområde i minst 1 led, vilket tyder på att kronisk ledskada är mycket vanlig hos äldre barn och vuxna. Trots utvärderingen i båda studierna är effekten av emicizumab på HRQOL fortfarande okänd. I båda studierna av patienter utan hämmare var studiepopulationen begränsad till patienter med svår hemofili A.
Enligt de kliniska experterna som konsulterats för denna granskning finns det en delmängd av patienter med mild till måttlig hemofili som behöver förebyggande. Emicizumab förväntas användas som ett annat förebyggande behandlingsalternativ för patienter, men förväntas inte förändra det övergripande behandlingsparadigmet. Patienter och vårdgivare har uttryckt en tydlig önskan om längre behandling, mindre frekvent administrering, och en enklare metod för leverans av behandling i.
Kronisk ledskada är en förförisk följd av hemofili.
Med tanke på att statistisk signifikans inte uppnåddes stoppades statistiska tester enligt den preliminära hierarkin före utvärdering 3. Även om de flesta respondenter fann att behandlingen var mycket effektiv för att stoppa och förhindra blödning, rapporterade många att den gav otillräckligt skydd, med tanke på att genombrottsblödning fortfarande förekommer. Eftersom han är i regelbunden kontakt med sina medlemmar hör han om patienternas, vårdgivarnas och läkarnas erfarenheter genom möten eller konferenser hemlibra tlv mot ansikte.
ABR-förhållandena var kliniskt signifikanta, enligt de kliniska experterna som konsulterades för denna översyn. Anmärkningsvärda skador som identifierats i protokollet för denna granskning inkluderade följande: trombotiska händelser, reaktioner vid injektionsstället, överkänslighetsreaktioner, hämmarutveckling och blodburna infektioner. CHS har 10 provinsiella kapitel och är ansluten till World Hemophilia Federation, liksom mer än nationella medlemsorganisationer runt om i världen.Det har ungefär aktiva volontärer, familjemedlemmar, individer som drabbats av blödningsstörningar, och vårdgivare som arbetar i behandlingscentra för störningar.
IV infusioner utförs vanligtvis med hjälp av en venös punktering; I alla fall, den venösa åtkomstporten kan användas till patienter med komplex venös åtkomst e. Det finns inga tillförlitliga slutsatser om den jämförande kliniska effekt-och säkerhetsprofilen för emicizumab-profylaxregimer jämfört med rFVIII-profylax hos patienter med hemofili utan hämmare.
I undersökningen rapporterade 8 av 52 patienter ledskador när de frågades om viktiga svårigheter i en öppen fråga. Jag fick inte förebyggande behandling. Spontana blödningshändelser är vanligare hos patienter med svår hemofili A än hos patienter med mild eller måttlig hemofili A. De viktigaste frågorna som tas upp av patienter är genombrottsblödning, problem med venös åtkomst och svårigheter med vidhäftning på grund av den komplexa behandlingsregimen.
Vanligtvis skulle detta vara en hematolog eller pediatrisk hematolog i ett tvärvetenskapligt team som ett team som inkluderar en sjuksköterska, en fysioterapeut och en socialarbetare. Därför är den potentiella inverkan på att förbättra livskvaliteten fortfarande inte avgörande. Huvudresultatet av effektiviteten var blödningsfrekvensen, uttryckt som ABR.
ABR utvärderades med negativ binomial regression, med en behandlingsperiod som kompensation för att redogöra för olika uppföljningsperioder. Patienter som fick Hemlibra hade i genomsnitt cirka 1 blödning per år som krävde behandling. Vilka är riskerna med Hemlibra?De vanligaste biverkningarna med Hemlibra, som kan drabba 1 av 10 personer eller fler, är klåda eller smärta på platsen där det administreras, ledvärk och huvudvärk.
Andra relevanta forskningsbeskrivningsdata en annan relevant studie som lämnats in av sponsorn har granskats. Användning hos barn och patienter under 40 kg: Den rekommenderade underhållsdosen för barn under 12 år av någon vikt eller patienter i alla åldrar som väger mindre än 40 kg, med eller utan hämmare, är 1. Studien registrerade också patienter som redan tog förebyggande behandling med läkemedel som kallas bypassmedel.
Båda levde med kronisk smärta och har nu allvarligt skadat lederna. Kliniska experter som rådfrågats av CADTH för denna översyn identifierade tillgång till bekväm behandling som ett stort ouppfyllt behov för patienter med hemofili A. Experter har identifierat följande grupper av patienter med det största ouppfyllda behovet som mest sannolikt kommer att behandlas med emicizumab: barn för vilka sådan behandling kan bidra till att förhindra komplikationer i barndomen och tidig barndom, förhindra behovet av att sätta in en central linje för att underlätta lättare venös tillgång och ge tidigare behandling före den första blödningen med betydande venös tillgång e.
Den öppna etikettdesignen kan vara partisk, vilket subjektiva resultat till förmån för emicizumab. Icke desto mindre har utvecklingen av anti-emizumab-antikroppar, vilket leder till förlust av effektivitet, upprepade gånger observerats under kliniska prövningar. De uppskattade ABRS beräknades genom att dividera antalet blödningshändelser med utvärderingsperioden i dagar och multiplicera denna hastighet med 6 japanska manliga patienter inkluderades i 3.
De tillhandahöll behandlingsresultatdata och patientrapporterade resultatkommentarer från 14 av de 15 icke-hämmare hemofili A-patienter som fick emicumab genom medkännande åtkomst. Som ett resultat kunde många inte behålla heltidsanställning eller var tvungna att minska sin arbetstid för att ge hjälp. Övergången från pediatrisk patientvård, där behandling tillhandahålls av föräldrar eller vårdgivare, till ungdoms-eller vuxenvård, där patienter kan börja behandling med självadministrering, är en utmaning, främst på grund av engagemang.
medfödd hemofili A med FVIII-hämmare. Trots förebyggande behandling rapporterade patienter att de fortfarande upplever genombrottsblödning, ledskada, smärta, nedsatt rörlighet och iatrogena komplikationer på grund av frekventa IV-infusioner. Patienterna kan sedan fortsätta med vilken som helst 1. CHS föreslog att patienter med svår hemofili och patienter med mild till måttlig sjukdom som har en svår fenotyp skulle gynnas mest av behandling med emicizumab.
Mer information om hur du använder Hemlibra finns i bipacksedeln med ett paket.du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal. Enligt kliniska experter, efter att ha hört denna översyn, börjar hemofilibehandling vanligtvis hos barn så snart de är aktiva och mobila från 12 månader till 15 månader, eller så snart som möjligt efter diagnos före den första blödningen eller efter 1 eller 2 blödningar.
Dessutom genomfördes studien på japanska barn på 4 studieplatser i Japan och kan inte generaliseras till kanadensiska patienter. Haven 4, en enhandsstudie, var begränsad av sin okontrollerade studiedesign. Den aktiva ingrediensen i Hemlibra, Emicizumab, är en monoklonal antikropp som har utvecklats för att göra det jobb som faktor VIII normalt gör - kombinera 2 koagulationsfaktorer IXA och X som en del av kedjan av reaktioner som behövs för att blodet ska tjockna.
livet under behandling med emicizumab, med mindre blödning, mindre ledvärk och obehag, färre sjukhusbesök och mer självständighet. Den rekommenderade dosen av emicizumab-regimen består av en belastningsdos på 3. Varför är Hemlibra tillåtet i EU? Endast ett fåtal läkemedel, som kallas lämpliga medel, är lämpliga för patienter med hemofili A som har utvecklat faktor VIII-hämmare.
Liknande abrs har rapporterats för andra blödningsresultat i.Även om ingen statistisk hypotesprovning utfördes visade kliniska experter som konsulterades för denna granskning att ABR-resultaten var kliniskt signifikanta. Det finns inga direkta jämförande bevis för att stödja effektiviteten av emicumab jämfört med förebyggande av FVIII hos patienter med svår hemofili A. Detta återspeglar inte Kanadensisk klinisk praxis, där behandlingsstandarden för patienter med svår hemofili A är profylax FVIII.
Den vanligaste biverkningen i båda studierna var en reaktion på injektionsstället. Målet var att få insikt i sjukdomsbördan och behandlingen, tillfredsställelse med nuvarande behandlingar och förbättringar som patienter och vårdgivare skulle vilja se med nya behandlingar. 6. Även om tillgången till emicizumab är begränsad till hemofili A-patienter med hämmare i Kanada, ungefär 15 hemofili A-patienter utan hämmare fick emicizumab genom medkännande åtkomst, från och med hösten i AHCDC-studien visade vårdgivare att dessa patienter visade förbättring egenskap.
Patienterna fick 3. CHS genomförde också en onlineundersökning mellan 31 maj och 15 juni för att samla in perspektiv från hemofili A-patienter och deras vårdgivare.